Asciminib (ABL001) dans les LMC en échec
Réf. :HematoStat.net ; 1 (1) : R4
Résumé de l’article :
L’asciminib est un inhibiteur allostérique de BCR-ABL1. Son mode d’action est différent des autres inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) disponibles et offre ainsi des perspectives d’actions chez les patients intolérants aux ITK ou atteints de mutations de BCR-ABL1 (dont la mutation T315I). Dans cette étude de phase 1, 150 patients intolérants ou réfractaires aux ITK ont été inclus (141 avec LMC en phase chronique et 9 en phase accélérée). Le profil de tolérance était bon et la dose toxique n’a pas été atteinte. Parmi les patients en rechute cytologique, 92% (34 patients) ont pu obtenir une nouvelle réponse complète hématologique.
Dans nos pratiques :
Malgré l’apport considérable des ITK dans la prise en charge des patients atteints de LMC, la résistance (notamment via la mutation T315I) ou l’intolérance à plusieurs lignes de traitement demeure problématique. L’asciminib, premier représentant d’une nouvelle classe thérapeutique, semble un candidat intéressant dans cette situation. D’autres essais sont en cours dans la LMC face au bosutinib ainsi qu’en combinaison avec l’imatinib. On attend également des données chez des patients atteints de LAL Ph positive et intolérants ou réfractaires aux traitements disponibles.
Regard du statisticien :
Cette étude souffre de plusieurs points faibles : il s’agit d’une étude observationnelle, avec un échantillon de faible taille (n=12), et un biais de sélection potentiel, puisque ne sont inclus que des patients qui ont arrêtés leur traitement de leur propre initiative. Aucune différence statistique n’a été mise en évidence entre les patients ayant fait une rechute (n=4) et les autres (n=8), mais cela n’est pas étonnant compte tenu de la faible puissance statistique, conséquence de la faible taille des effectifs. Par ailleurs, aucune information n’est fournie concernant les tests statistiques employés.
French 
English 