Bithérapie dans la myélofibrose
Réf. :HematoStat.net ; 2 (3) : R44
Harrison CN, Garcia JS, Somervaille TCP, Foran JM, Verstovsek S, Jamieson C, et al. Addition of Navitoclax to Ongoing Ruxolitinib Therapy for Patients With Myelofibrosis With Progression or Suboptimal Response: Phase II Safety and Efficacy. J Clin Oncol. 18 févr 2022;JCO.21.02188.
Résumé
Le navitoclax (inhibiteur de Bcl-2, Bcl-xL et Bcl-w) est, dans cet essai de phase 2, ajouté au ruxolitinib chez des patients atteints de myélofibrose (MF) non répondeurs ou en progression. À 24 semaines, 9 patients sur 34 présentaient une réduction ≥35% de leur splénomégalie (durée médiane de réponse : 13,8 mois) et 6 patients sur 20 constataient une amélioration nette de leurs signes généraux (TSS50). Effet secondaire principal : la thrombopénie.
Dans nos pratiques
Les patients atteints de MF non éligibles à une allogreffe et résistants ou intolérant au ruxolitinb disposent actuellement de très peu d’options thérapeutiques. Signal intéressant pour le navitoclax qui semble permettre de dépasser, chez certains patients, la résistance au ruxolitinib utilisé en monothérapie. Devant ces bons résultats, une étude de phase 3 évaluant le ruxolitinib en association au navitoclax en première ligne est en cours.
Critique méthodologique
Cet essai de phase 2 a pour objectif principal la réduction de la splénomégalie qui est très bon critère clinique et facilement évaluable. Le nombre peu élevé de patient permet de disposer de l’évolution de la rate et des symptômes notamment patient par patient sous forme graphique. Utile aussi l’évolution au cours du temps du taux plaquettaire.
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