Inhibiteur de BTK dans le PTI
Réf. :HematoStat.net ; 2 (6) : R47
Résumé
Dans cet essai de phase 1-2, 60 patients atteints de purpura thrombopénique immunologique (PTI) recevaient le rilzabrutinib, inhibiteur covalent réversible de bruton thirosine kinase (iBTK). A la dose cible de 400 mg/12h, les effets secondaires observés étaient de grade 1 ou 2 et transitoires. Une réponse (plaquettes ≥ 50 G/L à 2 reprises, consécutivement) était obtenue chez 40% des patients (24 sur 60) après un délai médian de 11,5 jours.
Dans nos pratiques
Cet iBTK offre une nouvelle approche thérapeutique en réduisant la production d’anticorps anti-plaquettes et en diminuant l’élimination des plaquettes par les macrophages. Plus spécifique que les autres iBTK disponibles, aucun événement hémorragique ou passage en fibrillation auriculaire n’était observé dans cet essai.
Une étude de phase 3 contre placebo est en cours afin notamment de confirmer la pérennité de ces bons résultats.
Regard du biostatisticien
Cette publication résume dans le détail les résultats de cette phase I-II de manière descriptive et graphique très principalement. Celles-ci sont aussi dédoublées en partant de la population totale de 60 patients et des 45 qui ont débuté par deux doses journalières de rilzabrutinib. Les graphiques se concentrent logiquement sur les résultats plaquettaires, avec un suivi de l’évolution en ne manquant pas de stipuler les effectifs analysés au fil des jours (un point souvent oublié dans ce type de graphique lorsqu’on perd des patients en cours de route). Le swimmer plot offre un très haut niveau de détails sur les patients et leur taux de plaquettes, doses et évolution de cette dose, durées de réponse et de traitement, plus les traitements concomitants (glucocorticoïdes ou agonistes de récepteurs thrombopoïétine).
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