Application des CAR T par édition de base dans les LAL-T ?
Réf. : HematoStat.net ; 2 (30).
Résumé : Cette étude rapporte l’expérience de 3 patients porteurs de LAL-T multiréfractaires ayant reçu une infusion de BE-CAR7. Il s’agit d’un CAR T TCRa/b-/CD52-/CD7- généré par édition de base utilisant la technologie CRISPR-Cas9 permettant notamment de limiter les recombinaisons chromosomiques en comparaison du CRISPR conventionnel. Ce traitement a conduit une rémission chez les patientes #1 et #3 (13 ans et 15 ans) à J28 permettant une allogreffe de moelle osseuse. Le patient #2 (13 ans) est décédé d’une infection à Aspergillus niger.
Dans nos pratiques : Il s’agit d’une étude preuve de concept. Le BE-CAR7 permet notamment i/ de produire des CAR-T disponibles rapidement générés à partir de donneurs universels ; et de prévenir à la fois ii/ le rejet des CAR T par une inactivation du CD52 (permettant en parallèle une lymphodéplétion T par alemtuzumab) ; iii/ une fratricidie des CAR T par une inactivation du CD7 ; iv/ et un effet GVH par une inactivation du TCR.
Le regard du biostatisticien
Dans ce type de publication, le regard ne se pose pas sur les tests statistiques (inexistants) mais particulièrement sur les graphiques. Outre les représentations classiques de cytométrie en flux, on retrouve des histogrammes et des courbes d’évolution en fonction du temps. Des détails ont été apportés sur les graphiques afin d’apporter des indicateurs chronologiques supplémentaires par des frises (surfaces colorées), des icônes spécifiques (en plus de différents codes couleurs ou style de traits), afin d’apporter un niveau de lecture et informations supplémentaires aux graphiques. Cette étude de cas est un joli cas d’école !
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