CAR T bb2121 : nouvel espoir dans le myélome multiple
Résumé :
Dans nos pratiques :
Si les résultats sont un peu moins spectaculaires que dans la LAL-B, le bb2121 permet ici d’obtenir une réponse profonde chez un tiers des patients atteints de MM réfractaires au prix d’une toxicité acceptable et similaire aux autres CAR T précédemment étudiés. Certes, la majorité des réponses est transitoire, avec une médiane de 10,7 mois, mais pourraient constituer un véritable répit pour des patients souvent lourdement éprouvés par de nombreuses années de traitement. Comme souvent, il conviendra de s’assurer que les réponses observées en « vie réelle » ne souffrent pas de la comparaison avec la population sélectionnée de cet essai. Les mécanismes d’échappement au traitement ne sont pas complètement élucidés, la perte d’expression de BCMA ne semble en tout cas pas en cause dans la majorité des cas. D’autres CAR T sont en cours de développement avec notamment des candidats dits bispécifiques qui ciblerait BCMA et un autre antigène. Reste à espérer que cette thérapeutique innovante pourra être progressivement disponible pour un plus grand nombre de nos patients, ce qui ne va pas s’en poser d’importantes questions sur le plan logistique.
Le regard du statisticien :
Nous sommes face à une étude bien fournie, qui aurait pu l’être davantage si par exemple une analyse des facteurs cliniques associés à une réponse supérieure ou égal à ‘partial response’ avait été produite afin de connaître quels paramètres peuvent potentiellement donner une meilleure réponse au traitement. Petit bémol : avec un effectif de 4 patients seulement, le groupe avec la dose minimale (150×106) n’est pas représentatif, il n’y a donc pas possibilité de conclure.
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