Interféron ou hydroxyurée dans la maladie de Vaquez et la thrombocytémie essentielle
Réf. :HematoStat.net ; 2 (6) : R50
Mascarenhas J, Kosiorek HE, Prchal JT, Rambaldi A, Berenzon D, Yacoub A, et al. A randomized phase 3 trial of interferon-α vs hydroxyurea in polycythemia vera and essential thrombocythemia. Blood. 12 mai 2022;139(19):2931‑41.
Résumé
L’essai MPD-RC 112 était un essai de phase 3 randomisé comparant l’utilisation de l’hydroxyurée (HU) et de l’interféron α pégylé (IFN) dans la thrombocytémie essentielle et la maladie de Vaquez (PV). Au total, 168 patients ont été inclus et le taux de réponse complète (RC) à 12 mois (critère principal) était de 37% dans le groupe HU contre 35% pour l’IFN (p=0,80). Le taux de transformation et de complication vasculaire étaient faibles dans les 2 groupes.
Dans nos pratiques
Même si cette étude n’a pas pu inclure les 300 patients escomptés, une nouvelle fois (après l’étude PROUD-PV évaluant le ropeginterféron alfa-2b) on peut noter l’efficacité de l’utilisation de l’IFN dans la PV mais également dans la TE. Une surprise de taille : malgré un meilleur contrôle du ratio allélique JAK2 sous IFN, ce sont les patients traités par HU qui présentent le plus de réponses histologiques !
Regard du biostatisticien
Cet essai randomisé qui avait pour but de démontrer la supériorité de l’IFN-pégylé comparé au HU se solde par une équivalence entre les deux traitements en termes de réponse (qui était le critère principal). Si le taux de réponse obtenu pour le groupe IFN était à peu près celui attendu initialement, celui du groupe HU a totalement déjoué les pronostics : les hypothèses annonçaient 19% de réponse, ce taux a été de 37% en réalité ! Les analyses effectuées dans cette publication sont exhaustives afin de documenter ce surprenant résultat, en effet.
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