Traitement de maintenance par azacytidine orale dans les LAM
Résumé :
Dans nos pratiques :
Cette publication confirme les résultats présentés à l’ASH en 2019 avec pour la première fois un bénéfice en terme de survie pour un traitement de maintenance dans cette population. Cette molécule, sans bioéquivalence avec la forme parentérale, semble bien tolérée et offre une option supplémentaire pour les patients non éligibles à une consolidation par allogreffe et on pense notamment au LAM de pronostic intermédiaire qui ne dispose pas de mutations « ciblables ».
Le regard du statisticien :
La présentation des résultats de cette étude de phase 3 a pris une tournure particulière. Initialement prévu pour donner des résultats sous forme de hazard-ratios, les auteurs ont dû trouver une autre solution pour évoquer l’intérêt de l’agent oral en termes de survie car l’hypothèse de proportionnalité des risques était violée. Le choix a été fait et validé de présenter les résultats à travers les médianes de survie et un forest plot de la différence de survie à 2 ans. Cela pourra faire office de « jurisprudence ».
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