Prophylaxie par le facteur von Willebrand recombinant chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand sévère : résultats de l’étude de phase 3
Réf. :HematoStat.net ; 2 (11) : R56
Résumé de l’article
Les guidelines internationales recommandent dans certaines indications une prophylaxie au long cours chez les patients atteints d’une forme sévère de maladie de Willebrand et ayant des saignements fréquents. Les auteurs de cette étude ont évalué la sécurité et efficacité sur la réduction des évènements hémorragiques d’un concentré de facteur Willebrand recombinant (rVWF, vonicog alpha). Cette étude prospective, ouverte, non randomisée de phase 3 et d’une durée de 12 mois a permis de montrer que le taux de saignement annualisé a diminué de 91,5% pendant l’étude chez 13 patients initialement traités à la demande. Le taux de saignement chez 10 patients initialement traités par un concentré plasmatique et ayant changé pour vonicog alpha a diminué de 45,0%.
Dans nos pratiques
Les données de cette étude suggèrent qu’une prophylaxie avec ce concentré de facteur Willebrand recombinant permet de réduire les évènements hémorragiques traités et spontanés chez les patients initialement à la demande et il permet de maintenir le même niveau hémostatique chez les patients qui étaient traités par un concentré plasmatique. Aucun nouvel évènement indésirable n’a été rapporté. Ces données sont importantes et nécessaires pour une indication future du concentré recombinant de facteur Willebrand en prophylaxie.
Regard du statisticien
Cette étude de phase III semble très limitée de prime abord, du fait de sa nature prospective (donc ouverte, sans randomisation) et avec un nombre de patients évaluables très faibles (23 seulement au total). Par conséquent, aucun test statistique n’est (et ne peux véritablement être) utilisé, il faut se fier aux descriptifs des résultats très parlants malgré tout. La reproductibilité de ces résultats doit être prouvée.
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