Vertex reçoit l’avis positif du CHMP pour la première thérapie génique CRISPR/Cas9, CASGEVY® (exagamglogène autotemcel) dans le traitement de la drépanocytose sévère et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions.
- Sous réserve d’approbation par la Commission européenne, certains patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose sévère ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, pour lesquels une transplantation de cellules souches hématopoïétiques est appropriée et pour lesquels un donneur apparenté compatible avec l’antigène leucocytaire humain n’est pas disponible, seraient éligibles pour le traitement.
- La décision d’approbation de la Commission européenne est attendue pour le premier trimestre 2024.
D’après un communiqué de presse de Vertex le 15 décembre 2023.
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